a una niña de 8 años que padece de HPN con aplacía medular se le pude tratar con ECULIZUMAB (SOLI
a una niña de 8 años que padece de HPN con aplacía medular se le pude tratar con ECULIZUMAB (SOLIRIS)?
3 respuestas
mejorará en cuanto a la hemólisis y el riesgo de trombosis. El componente aplásico de la hemoglobinuria paroxística nocturna requiere tratamiento independiente.
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Los estudios clínicos realizados con Soliris incluyeron solamente a niños mayores de 11 años y demostraron un buen perfil de seguridad. La efectividad comprobada del medicamento es en los casos de hemólisis y los síntomas asociados, sin embargo no parece haber una modificación importante en el componente de aplasia medular. La recomendación es que sea valorado por un Hematólogo Pediatra para individualizar el caso.
Los síndromes de falla medular son 3, ( HPN, Aplasia medular y los síndromes mielodisplasicos) en estas enfermedades son clonales y pueden tener clona para las 3, sin embargo siempre el curso de la enfermedad predominará una clona sobre la otra...De al forma que si en este momento su paciente predominan los datos de Aplasia medular el tratamiento es a base de inmunosupresion (GAT) y trasplante alógenico. Soliris solo está indicado cuando hay clona para HPN y aún así cómo. Indicaciones muy esféricas.
Todo el contenido, en particular las preguntas y respuestas, es de carácter informativo y en ningún caso puede sustituir un diagnóstico médico.